Bad Homburg v.d.H, 05.11.2026 (lifePR) – Mit einer Genschere die Ursache einer schweren erblichen Muskelerkrankung behandeln oder Immunzellen gezielt gegen aggressiven Blutkrebs einsetzen: Zwei Forschungsprojekte sollen neue Behandlungsmöglichkeiten für bislang schwer therapierbare Erkrankungen eröffnen. Die gemeinnützige Tochtergesellschaft ForTra gGmbH für Forschungstransfer der Else Kröner-Fresenius-Stiftung (ForTra) fördert die Herstellung der dafür benötigten Gen- und Zelltherapeutika nach strengen gesetzlichen Qualitätsanforderungen. Die beiden Projekte wurden aus 15 Anträgen der GMP-Ausschreibungsrunde 2025 der ForTra ausgewählt und werden mit insgesamt 4 Millionen Euro gefördert.
Neue Gen- und Zelltherapien können gezielt an den Ursachen der Krankheitsentstehung ansetzen. Doch bevor sie erstmals am Menschen erprobt werden dürfen, müssen die dafür benötigten Therapeutika unter Einhaltung strenger Qualitätsstandards hergestellt werden. Diese sogenannte Gute Herstellungspraxis (Good Manufacturing Practise, GMP) soll die Qualität der Präparate sicherstellen und die Risiken für die Patientinnen und Patienten minimieren. Die damit verbundenen Anforderungen machen die Herstellung aufwändig und teuer. „Gerade für akademische Forschungsgruppen stellt die Finanzierung dieser Herstellungskosten eine große Herausforderung dar“, erklärt Prof. Dr. Martin Zörnig, Geschäftsführer der ForTra gGmbH. „Mit unserer GMP-Förderung helfen wir, eine entscheidende Finanzierungslücke zu schließen, und ermöglichen vielversprechenden Forschungsprojekten den nächsten Schritt in die klinische Erprobung.“ Wie diese Förderung konkret zur Entwicklung neuer Therapien beiträgt, zeigen die beiden ausgewählte Projekte. Sie verfolgen unterschiedliche Ansätze gegen schwere Erkrankungen, für die bislang nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten bestehen.
Genetisch veränderte Immunzellen gegen aggressiven Blutkrebs: Prof. Dr. Evelyn Ullrich, Lehrstuhl für Personalisierte Immunzelltherapie am Institut für Transfusionsmedizin und Gentherapie, Universitätsklinikum Freiburg
Dieses Projekt widmet sich der Akuten Myeloischen Leukämie (AML), einer aggressiven Form von Blutkrebs, die vor allem ältere Menschen betrifft. Trotz bestehender Therapien kommt es häufig zu Rückfällen oder Therapieresistenzen. Eine potenziell heilenden Stammzelltransplantation ist für viele ältere Betroffene zu risikoreich. Das Forschungsteam um Prof. Dr. Ullrich entwickelt deshalb eine neuartige Therapie mit genetisch optimierten Natürlichen Killerzellen (NK-Zellen). Diese Immunzellen werden dabei mit künstlichen Rezeptoren (chimäre Antigenrezeptoren, CARs) ausgestattet, um die Leukämiezellen noch gezielter angreifen zu können. In der geplanten klinischen Studie ist eine medikamentöse Vorbehandlung vorgesehen, durch die bestimmte Zielstrukturen auf Leukämiezellen deutlicher sichtbar und damit für die Immunzellen besser erkennbar machen soll. Mit Unterstützung der ForTra soll das neuartige NK-Zellprodukt GMP-konform hergestellt und für eine klinische Studie vorbereitet werden. Langfristiges Ziel ist eine präzisere und wirksamere Behandlung, insbesondere für Leukämie-Erkrankte mit begrenzten Therapieoptionen.
Genschere bei Duchenne-Muskeldystrophie: Prof. Dr. Wolfram-Hubertus Zimmermann, Institut für Pharmakologie und Toxikologie Universitätsmedizin Göttingen
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine schwere, fortschreitende Muskelerkrankung, die bei etwa einem von 3.500 neugeborenen Jungen auftritt. Bei den betroffenen Kindern fehlt das für die Muskelfunktion wichtige Protein Dystrophin, wodurch Muskelzellen zunehmend geschädigt werden. Schreitet die Krankheit voran, verlieren die Erkrankten zunächst ihre Gehfähigkeit. Später werden auch die Nahrungsaufnahme, Atmung und Herzfunktion beeinträchtigt. Betroffene sterben in der Regel im Alter zwischen 20 und 30 Jahren. Bisherige Behandlungsmethoden können das Fortschreiten der Erkrankung verlangsamen, aber nicht aufhalten. Der neue Therapieansatz soll mithilfe der sogenannten CRISPR/Cas-Genschere fehlerhafte Abschnitte des Erbguts gezielt verändern, damit Muskelzellen wieder Dystrophin herstellen können. Dafür sollen sogenannte Genfähren (Adeno-assoziierte Virusvektoren) die Genschere in die Muskelzellen transportieren. Vor einer Anwendung direkt am Menschen wurde das Verfahren an einem patientenspezifischen Herz- und Skelettmuskelmodell aus Stammzellen auf Sicherheit überprüft. Die ForTra finanziert nun die Herstellung der benötigten Genfähre mit der Genschere nach den gesetzlichen Qualitätsvorgaben. Die geplante Erstbehandlung eines einzelnen Patienten soll die Grundlage für eine breitere Prüfung des Genscherenverfahrens bei DMD-Erkrankten schaffen.
ForTra gGmbH für Forschungstransfer der Else Kröner-Fresenius-Stiftung (ForTra)
Die ForTra ist eine gemeinnützige Tochtergesellschaft der Else Kröner-Fresenius-Stiftung. Zweck der Gesellschaft ist die Förderung der medizinischen Wissenschaft und Forschung sowie die Förderung des öffentlichen Gesundheitswesens durch die Übertragung medizinischer Forschungsergebnisse in die klinische Anwendung zum Nutzen der Patientinnen und Patienten sowie der öffentlichen Gesundheitspflege. Weitere Informationen finden Sie unter: http://www.ekfs.de/translatorik
Wissenschaftlicher Ansprechpartner
ForTra
Prof. Dr. Martin Zörnig
Geschäftsführer der ForTra gGmbH für Forschungstransfer der Else Kröner-Fresenius-Stiftung (ForTra)
Tel.: +49 6172 8975-12
E-Mail: m.zoernig@fortra-forschungstransfer.de
